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1. ムコ多糖症：治療 mucopolysaccharidoses treatment
2. ムコ多糖症：合併症 mucopolysaccharidoses complications

Japanese Journal

遺伝子組換えムコ多糖症2型治療剤エラプレース点滴静注液6mg (新薬展望 2009) -- (注目の新薬)

医薬ジャ-ナル 45(S1), 57-62, 2009
NAID 40016465040

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Japan Pharmaceutical Reference

薬効分類名

遺伝子組換えムコ多糖症II型治療剤

販売名

エラプレース点滴静注液6mg

組成

組成（1バイアル（3mL）中）

有効成分：1バイアル中の含量

イデュルスルファーゼ（遺伝子組換え）^注1)：6.0mg

添加物：1バイアル中の含量

塩化ナトリウム：24.0mg
リン酸二水素ナトリウム一水和物：6.75mg
リン酸一水素ナトリウム七水和物：2.97mg
ポリソルベート20：0.66mg
注1）ヒト培養細胞により産生。本剤は製造工程でウシ血清、ブタ膵臓由来のトリプシンを使用している。また、本剤の製造工程の一部であるアフィニティーカラムクロマトグラフィー工程で、大腸菌により産生した遺伝子組換えたん白質を固相化した樹脂を用いているが、この原材料の製造工程で、大腸菌の培養培地成分として、ウシ組織（脂肪細胞、骨髄、結合組織、心臓及び骨格筋）由来成分を使用している。

禁忌

本剤の成分に対しアナフィラキシーショックの既往歴のある患者（「重要な基本的注意」の項参照）

効能または効果

ムコ多糖症II型

中枢神経系症状に対する有効性は認められていない。

通常、イデュルスルファーゼ（遺伝子組換え）として、1回体重1kgあたり0.5mgを週1回点滴静脈内投与する。

希釈方法：患者の体重あたりで計算した必要量を取り、日局生理食塩液100mLで希釈する。（「適用上の注意」の項参照）
投与速度：1〜3時間かけて投与する。なお、本剤の投与開始初期の時点では、投与速度は、患者の忍容性を十分確認しながら段階的に上げ、投与することが望ましい。Infusion associated reactionが発現するおそれがあるため、一部の患者には長時間かけて点滴静注する必要があるが、その場合は8時間を超えないようにする。（「重要な基本的注意」、「適用上の注意」及び「取扱い上の注意」の項参照）

慎重投与

本剤の成分に対する過敏症の既往歴のある患者（「重要な基本的注意」の項参照）

重大な副作用

重度のinfusion associated reaction（本剤投与中又は本剤投与開始24時間以内に発現する本剤投与と関連する反応）

アナフィラキシー様反応（呼吸窮迫、低酸素症、低血圧、血管浮腫、発作等）を起こすことがある。投与中あるいは投与終了後は、観察を十分に行い、異常が認められた場合には直ちに投与を中止し、解熱鎮痛剤、抗ヒスタミン剤、副腎皮質ホルモン剤の投与及び気道確保等の適切な処置を行うこと。（「警告」、「重要な基本的注意」の項参照）

薬効薬理

ムコ多糖症II型はリソソーム酵素であるイズロン酸-2-スルファターゼが不足することで生じるX染色体劣性遺伝病である。この酵素はGAGのデルマタン硫酸及びヘパラン硫酸から末端の2-o-硫酸を加水分解する。ムコ多糖症II型ではイズロン酸-2-スルファターゼが欠損、又は欠乏しているため、GAGが複数の細胞内のリソソームに蓄積し続け、細胞肥大をはじめ、臓器肥大、組織障害、臓器機能不全の原因となる。ムコ多糖症II型患者に本剤を投与することで、細胞内のリソソームに酵素を取り込むことが可能となる。オリゴ糖鎖上にあるマンノース-6-リン酸（M6P）部分を介して、酵素が細胞表面のM6P受容体と特異的に結合することで細胞内に取り込まれ、リソソームに蓄積したGAGを分解する³⁾⁴⁾⁵⁾。

有効成分に関する理化学的知見

一般的名称

イデュルスルファーゼ（遺伝子組換え）
Idursulfase（Genetical Recombination）（rINN）
ヒトイズロン酸-2-スルファターゼをコードするcDNAを導入したヒト繊維肉腫細胞HT1080から産生される525個のアミノ酸残基（C₂₆₈₉H₄₀₅₁N₆₉₉O₇₉₃S₁₃；分子量：59,274.99）からなる糖タンパク質（分子量：約76,000）