II型糖原病
UpToDate Contents
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- 2. グリコーゲン脱分枝酵素欠損症（糖原病III型） glycogen debrancher deficiency glycogen storage disease iii
Japanese Journal
- Industrial Info. 糖原病2型(ポンペ病)治療におけるマイオザイム(アルグルコシダーゼアルファ「遺伝子組換え」)の有効性
- 細胞 40(5), 214-217, 2008-05
- NAID 40016082507
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Japan Pharmaceutical Reference
薬効分類名
- 遺伝子組換え糖原病II型治療剤
販売名
マイオザイム点滴静注用50mg
組成
組成
1バイアル中
有効成分：１バイアル中の含量
- アルグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）注1)：52.5mg
添加物：１バイアル中の含量
- D-マンニトール：210mg
リン酸水素二ナトリウム七水和物：9.9mg
リン酸二水素ナトリウム一水和物：31.2mg
ポリソルベート80：0.5mg - 注１）チャイニーズハムスター卵巣細胞により産生。本剤は製造工程でウシ血清及びブタ膵臓由来トリプシンを使用している。
禁忌
- 本剤の成分に対しアナフィラキシーショックの既往歴のある患者（「重要な基本的注意」の項参照）
効能または効果
- 糖原病II型
- 成人型糖原病II型患者に対する本剤の有効性及び安全性は確立していない。
- 通常、アルグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）として、1回体重1kgあたり20mgを隔週点滴静脈内投与する。
- 溶解及び希釈方法：１バイアルに対し日局注射用水10.3mLで本剤を溶解し、1バイアルにつき10mLの溶液を得る。患者の体重及び推奨用量に基づき算出した患者用量分をとり、日局生理食塩液で点滴液中の最終濃度0.5〜4mg/mLに希釈する。（「適用上の注意」の項参照）
- 投与速度：本剤20mg/kgをおおよそ4時間にわたり投与する。初回点滴速度は、1mg/kg/時を超えないこと。最大点滴速度7mg/kg/時に達するまで、患者の状態を確認しながら、30分毎に2mg/kg/時ずつ点滴速度を上げる（下表を参照）。（「重要な基本的注意」及び「適用上の注意」の項参照）
慎重投与
- 本剤の成分に対する過敏症の既往歴のある患者（「重要な基本的注意」の項参照）
- 非代償性心不全患者又は急性疾患（急性感染症、熱性疾患、喘鳴又は気管支痙攣等）を有する患者［外国での臨床試験の結果より、非代償性心不全患者又は急性疾患（急性感染症、熱性疾患、喘鳴又は気管支痙攣等）を有する患者に本剤を投与した場合、infusion associated reactionの発現頻度が高いとの報告があるため、本剤投与前に患者の臨床症状を慎重に検討すること。］
- 重症の糖原病II型患者［重症患者では心機能低下及び呼吸機能低下を合併する傾向があり、これらは重度のinfusion associated reactionを発現するリスクを増大すると考えられる。］
- Infusion associated reactionの既往のある患者への再投与
重大な副作用
Infusion associated reaction（IAR）（頻度不明）
- 本剤投与中又は投与終了後数時間以内に、蕁麻疹、発疹、潮紅、発熱、頻脈、咳嗽、酸素飽和度低下、頻呼吸、喘鳴等のinfusion associated reactionが発現することがある。これらの症状が発現した場合、投与速度の減速又は投与の一時中止、適切な薬剤治療（副腎皮質ホルモン剤、抗ヒスタミン剤、解熱鎮痛剤又は抗炎症剤等）、もしくは緊急処置を行うこと。
免疫関連反応（頻度不明）
- 本剤の使用中に、免疫複合体を介すると考えられる反応により皮膚壊死、皮膚潰瘍、関節痛、関節腫脹、ネフローゼ症候群、蛋白尿、血尿等が発現することがある。患者の状態を十分に観察するとともに必要に応じ尿検査等を実施し、異常が認められた場合には、本剤投与の中止を考慮するなど、適切な処置を行うこと。
薬効薬理
- 本剤は、ライソゾーム中グリコーゲンのα-1,4-及びα-1,6-グリコシド結合を加水分解することにより、グリコーゲンを分解し、糖原病II型患者における組織中の蓄積グリコーゲンを低下させる。
本剤の静脈内投与により、糖原病II型動物モデルである酸性α-グルコシダーゼノックアウトマウスにおける心臓、横隔膜、骨格筋等のグリコーゲンが低下した。
有効成分に関する理化学的知見
一般的名称
- アルグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）
Alglucosidase Alfa（Genetical Recombination） - ヒト酸性α-グルコシダーゼをコードするcDNAを導入したチャイニーズハムスター卵巣細胞から産生される896個のアミノ酸残基（C4490H6817N1197O1298S32；分子量：99358.49）からなる糖タンパク質（分子量：約110,000）
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| リンク元 | 「組換え型ヒト酸性αグルコシダーゼ」「alglucosidase alfa」「ヒト酸性αグルコシダーゼ」「マイオザイム」 |
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