商品名
会社名
成分
薬効分類
薬効
- ゴーシェ病の諸症状（貧血、血小板減少症、肝脾腫及び骨症状）の改善を効能・効果とする新有効成分含有医薬品
【希少疾病用医薬品】
UpToDate Contents
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- 1. ゴーシェ病：治療gaucher disease treatment [show details]
…to enzyme-replacement therapy (ERT) for some adult patients . Eliglustat is approved for a broader range of use than miglustat. Eliglustat was approved in the United States in 2014 and the European Union …
- 2. 学会が公開する診療ガイドラインのリンク：ゴーシェ病society guideline links gaucher disease [show details]
…disease – A position statement (2003) National Institute for Health and Care Excellence (NICE): Eliglustat for treating type 1 Gaucher disease (2017) Choosing Wisely Australia: Don't undertake carrier…
Japanese Journal
- 新薬紹介委員会
- ファルマシア 51(8), 777-779, 2015
- このコラムでは既に「承認薬の一覧」に掲載された新有効成分含有医薬品など新規性の高い医薬品について，各販売会社から提供していただいた情報を一般名，市販製剤名，販売会社名，有効成分または本質および化学構造，効能・効果を一覧として掲載しています．<br>今回は，51巻6号「承認薬の一覧」に掲載した当該医薬品について，表解しています．<br>なお，「新薬のプロフィル」欄においても詳 …
- NAID 130007448280
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- 総称名 サデルガ 一般名 エリグルスタット酒石酸塩 欧文一般名 Eliglustat Tartrate 製剤名 エリグルスタット酒石酸塩 薬効分類名 グルコシルセラミド合成酵素阻害薬 薬効分類番号 3999 ATCコード A16AX10 KEGG DRUG D09894 エリグルスタッ ...
- サデルガカプセル100mgの主な効果と作用 ゴーシェ病の症状（貧血、骨症状など）を治療するお薬です。病気の原因となる物質が作られるのをおさえる働きがあります。 サデルガカプセル100mgの用途 ゴーシェ病の 肝脾腫 の改善
Japan Pharmaceutical Reference
薬効分類名
販売名
サデルガカプセル100mg
組成
有効成分（1カプセル中）
- 1カプセル中にエリグルスタット酒石酸塩100mg（エリグルスタットとして84mg）を含有
添加物
- 内容物：結晶セルロース、乳糖水和物、ヒプロメロース、グリセリン脂肪酸エステル
カプセル：ゼラチン、Candurin silver fine、黄色三二酸化鉄、青色2号
効能または効果
- ゴーシェ病の諸症状（貧血、血小板減少症、肝脾腫及び骨症状）の改善
- 本剤はゴーシェ病と確定診断された患者にのみ使用すること。
- ゴーシェ病II型及びIII型に対する本剤の使用経験はないため、使用する場合は、患者に十分説明した上で、有益性がリスクを上回ると判断される場合にのみ投与すること。
- ゴーシェ病の神経症状に対する本剤の効果は期待できない。
- 通常、CYP2D6 Extensive Metabolizer及びIntermediate Metabolizerの成人にはエリグルスタット酒石酸塩として1回100mgを1日2回経口投与する。なお、患者の状態に応じて適宜減量する。
- 本剤投与開始前にCYP2D6遺伝子型、肝機能、及び併用薬剤を確認すること。また、本剤投与中も肝機能及び併用薬剤の状況に注意すること。［「禁忌」、「重要な基本的注意」、「相互作用」、「薬物動態」の項参照］
- CYP2D6の活性が通常の患者（EM）では、下表を参考に、1回の投与量を100mgとして用法・用量の調整を行うこと。なお、中等度以上の肝機能障害（Child-pugh分類B又はC）がある患者には投与しないこと。［「禁忌」、「重要な基本的注意」、「相互作用」、「薬物動態」の項参照］
- CYP2D6の活性が低い患者（IM）では、下表を参考に、1回の投与量を100mgとして用法・用量の調整を行うこと。なお、肝機能障害（Child-pugh分類A、B、又はC）がある患者には投与しないこと。［「禁忌」、「重要な基本的注意」、「相互作用」、「薬物動態」の項参照］
- CYP2D6の活性が欠損している患者（PM）には、本剤の血中濃度が上昇するため投与を避けることが望ましいが、投与する場合は、1回100mg 1日1回投与を目安とし、慎重に投与すること。ただし、肝機能障害（Child-pugh分類A、B、又はC）がある場合、又は中程度以上のCYP3A阻害作用を有する薬剤を併用する場合は投与しないこと。［「禁忌」、「慎重投与」、「重要な基本的注意」、「相互作用」、「薬物動態」の項参照］
- CYP2D6の活性が過剰な患者（Ultra Rapid Metabolizer、URM）では本剤の血中濃度が低くなり、効果が減弱するおそれがあるため、投与を避けることが望ましい。［「薬物動態」の項参照］
- CYP2D6遺伝子型によりCYP2D6代謝能が判別不能の患者には投与を避けることが望ましい。
- 本剤の服用を忘れた場合は、1回分を次の服用時間に服用し、一度に2回分を服用しないよう患者に指導すること。
- 注）CYP2D6阻害作用を有する薬剤とCYP3A阻害作用を有する薬剤については「相互作用」の項を参照し、禁忌又は用法・用量の調整が必要な薬剤に該当するかを確認すること。
慎重投与
- 心疾患（うっ血性心不全、虚血性心疾患、心筋症、徐脈、心ブロック、重篤な心室性不整脈）のある患者又は失神の既往のある患者［「重要な基本的注意」の項参照］
- 腎機能障害のある患者。［使用経験が少ない。「薬物動態」の項参照］
- CYP2D6の活性が欠損している患者（PM）［「薬物動態」の項参照］
重大な副作用
失神
（1％未満注））
- 失神がみられることがあるので、観察を十分に行い、異常がみられた場合には投与を中止するなど適切な処置を行うこと。
薬効薬理
作用機序19）20）21）22）
- ゴーシェ病はライソゾーム酵素であるグルコセレブロシダーゼの活性が低下することにより、グルコシルセラミドが主にマクロファージのライソゾームに蓄積し、肝及び脾の腫大、貧血及び血小板減少症、骨痛や骨の異常及び変形をもたらす。本剤はグルコシルセラミド合成酵素を選択的に阻害し、グルコシルセラミドの生成を抑制する。
薬理作用
グルコシルセラミド合成酵素阻害作用
- ヒトメラノーマ細胞株から調製したミクロソームにおいて、グルコシルセラミド合成酵素を濃度依存的に阻害した（IC50値：19.6±0.68nmol/L）（in vitro）20）。
グルコシルセラミド濃度低下作用
- 本剤を健康成人（外国人、男女）に50、200及び350mgの用量で1日2回反復投与したとき、血漿中グルコシルセラミド濃度は用量依存的に低下した23）。
- 本剤は動物実験で正常ラット血漿中24）及びイヌ末梢組織中25）のグルコシルセラミド濃度を低下させた。
- 本剤はD409V/nullゴーシェ病I型モデルマウスにおいて、組織へのグルコシルセラミドの経時的な蓄積を抑制した26）。本剤は老齢のD409V/nullゴーシェ病I型モデルマウスにおいて、末梢組織及び血漿中に蓄積したグルコシルセラミドを減少させた27）。
ゴーシェ細胞数の低下作用
- 本剤はD409V/nullゴーシェ病I型モデルマウスにおいて、ゴーシェ病に典型的な活性化した腫大マクロファージ（ゴーシェ細胞）の数を低下させた28）。
有効成分に関する理化学的知見
性状
融点
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