ビルテプソ
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- 1. 小児や骨格発達の未成熟な青年の慢性膝関節痛または損傷に対するアプローチapproach to chronic knee pain or injury in children or skeletally immature adolescents [show details]
…in patients suffering from patellofemoral pain, patellar tendinitis, traction apophysitis (Sinding-Larsen-Johansson disease or Osgood Schlatter syndrome), and other types of chronic knee pain. Thus, the …
- 2. エーラス・ダンロス症候群の臨床症状および診断clinical manifestations and diagnosis of ehlers danlos syndromes [show details]
…recessive forms. While joint dislocations are seen in both EDS and Larsen syndrome, the specific craniofacial features seen in Larsen syndrome are not seen in patients with EDS. Stickler syndrome is characterized …
- 3. 骨系統疾患：特定の疾患skeletal dysplasias specific disorders [show details]
…requires monitoring and, in some cases, to prevent cord compression. There are two forms of Larsen syndrome, autosomal dominant and autosomal recessive. The dominant form is caused by heterozygous mutations…
- 4. 鈍的または鋭的損傷を受け初期は安定している小児に対するアプローチapproach to the initially stable child with blunt or penetrating injury [show details]
…predisposition to cervical spine injury (eg, Down syndrome, Klippel Feil syndrome, Morquio syndrome, Larsen syndrome) or an underlying illness (eg, hemophilia) that may result in delayed complications, any clinical…
- 5. 小児や青年の頸椎損傷の評価と急性期のマネージメントevaluation and acute management of cervical spine injuries in children and adolescents [show details]
…syndrome (mucopolysaccharidosis IV ), which is associated with hypoplasia of the odontoid Larsen syndrome, which may have associated cervical vertebrae hypoplasia and is otherwise characterized by multiple…
Japanese Journal
- 筋ジストロフィーに根本治療薬登場 : 「日本発の核酸医薬」第1号が来年にも承認か
- 日経メディカル = Nikkei medical 49(1), 26-28, 2020-01
- … デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療薬ビルトラルセンの承認申請が行われた。 …
- NAID 40022126060
Related Links
- 2020年3月25日、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象疾患とするビルテプソ（ビルトラルセン）が承認されました！ 日本新薬｜ニュースリリース 基本情報 製品名 ビルテプソ点滴静注250mg 一般名
- ビルトラルセン 年度内にも承認 日本新薬は9月26日、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象に開発を進めてきたアンチセンス核酸医薬ビルトラルセンを申請したと発表しました。同薬は日本新薬が国立精神・神経センターと共同で創製したもので、「国産」の核酸医薬の申請は初めて。
- 日本新薬は25日、筋ジストロフィーの治療薬として開発した「ビルトラルセン」（販売名ビルテプソ）について、同日付で国内製造販売が承認さ ...
Japan Pharmaceutical Reference
薬効分類名
販売名
一般的名称
効能または効果
- エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されているデュシェンヌ型筋ジストロフィー
作用機序
- ビルトラルセンはデュシェンヌ型筋ジストロフィーの原因遺伝子であるジストロフィンのエクソン53を標的とするアンチセンス核酸であり、ジストロフィンmRNA前駆体のエクソン53に結合し、エクソン53をスキッピングすることでアミノ酸読み取り枠を回復させ、機能的なジストロフィンタンパク質を発現させることにより、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する作用を示すと考えられている。
組成
妊婦
- 妊婦又は妊娠している可能性のある女性には、治療上の有益性が危険性を上回ると判断される場合にのみ投与すること。胚・胎児発生に関する試験は実施していない。
授乳婦
- 治療上の有益性及び母乳栄養の有益性を考慮し、授乳の継続又は中止を検討すること。動物における乳汁移行試験は実施していない。
★リンクテーブル★
[★]
商品名
ビルテプソ
会社名
日本新薬
成分
薬効分類
第３の１
薬効
エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されているデュシェンヌ型筋ジストロフィーを効能・効果とする新有効成分含有医薬品
【先駆け審査指定品目】
【条件付き早期承認】
【希少疾病用医薬品】
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- 英
- building
- 関
- 建物