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薬効分類
薬効
【希少疾病用医薬品】
UpToDate Contents
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- 1. 骨軟化症の臨床症状、診断、および治療clinical manifestations diagnosis and treatment of osteomalacia [show details]
… For hypophosphatasia, there have been few treatment options . Enzyme replacement therapy (asfotase alfa) for perinatal, infantile, and juvenile-onset hypophosphatasia became available in October 2015 …
- 2. 学会が公開する診療ガイドラインのリンク：小児の骨の健康society guideline links pediatric bone health [show details]
…supplementation guidelines (2018) Monitoring guidance for patients with hypophosphatasia treated with asfotase alfa (2017) Clinical guidelines for management of bone health in Rett syndrome based on expert consensus…
- 3. 小児における歯周病：関連する全身疾患periodontal disease in children associated systemic conditions [show details]
…phosphoethanolamine . Enzyme replacement therapy (asfotase alfa) is available for perinatal/infantile- and juvenile-onset hypophosphatasia . Asfotase alfa is administered by subcutaneous injection three …
Japanese Journal
- 新薬紹介委員会
- ファルマシア 51(11), 1077-1081, 2015
- このコラムでは既に「承認薬の一覧」に掲載された新有効成分含有医薬品など新規性の高い医薬品について，各販売会社から提供していただいた情報を一般名，市販製剤名，販売会社名，有効成分または本質および化学構造，効能・効果を一覧として掲載しています．<br>今回は，51巻10号「承認薬の一覧」に掲載した当該医薬品について，表解しています．<br>なお，「新薬のプロフィル」欄においても …
- NAID 130007447964
Related Links
- アレクシオン ファーマのストレンジック.jpでは患者さんと医療関係者の方々に、ストレンジックに関する情報とHPP(低フォスファターゼ症)に関する情報を掲載しています。
- ストレンジック皮下注12mg／0.3mL STRENSIQ Subcutaneous Injection アレクシオンファーマ 3959418A1021 134301円／瓶 生物由来製品 , 劇薬 , 処方箋医薬品 ストレンジック皮下注18mg／0.45mL アレクシオンファーマ
- 「ストレンジック皮下注12mg/0.3mL」の用法用量や効能・効果、副作用、注意点を記載しており、添付文書も掲載しています。
Japan Pharmaceutical Reference
薬効分類名
販売名
ストレンジック皮下注12mg/0.3mL
組成
有効成分：1バイアル中
- アスホターゼ アルファ（遺伝子組換え）注） 12mg
注）本剤は遺伝子組換え技術によりチャイニーズハムスター卵巣細胞を用いて製造される。
添加物
- 塩化ナトリウム 2.63mg
リン酸水素二ナトリウム七水和物 1.65mg
リン酸二水素ナトリウム一水和物 0.19mg
効能または効果
- 通常、アスホターゼ アルファ（遺伝子組換え）として、1回1mg/kgを週6回、又は1回2mg/kgを週3回皮下投与する。なお、患者の状態に応じて、適宜減量する。
- 注射部位1ヵ所あたりの最大投与液量は、1mLとすること。
- 注射部位反応が報告されているので、投与毎に注射部位を変えること。
重大な副作用
低カルシウム血症：
（4.2％）
- 低カルシウム血症があらわれることがあるので、観察を十分に行い、異常が認められた場合には投与を中止するなど、適切な処置を行うこと（「重要な基本的注意」の項参照）。
薬効薬理
作用機序
- 低ホスファターゼ症は、組織非特異型アルカリホスファターゼ（TNSALP）の遺伝子変異による遺伝子疾患である。TNSALP活性が低下することにより、無機ピロリン酸（PPi）及びピリドキサール-5'-リン酸塩（PLP）等の生体内基質が蓄積し、骨石灰化障害、呼吸不全及び痙攣発作等の症状を呈する6）。本剤は、ヒトTNSALPの触媒領域にヒト免疫グロブリン（Ig）G1のFc領域及びデカアスパラギン酸ペプチドを付加させた糖タンパク質である。本剤は、主に骨組織において骨石灰化を阻害するPPiを分解し、産生した無機リン酸（Pi）がカルシウムとともにハイドロキシアパタイトを生成することにより、骨石灰化を促進する。
薬理作用
予防的投与
- 低ホスファターゼ症モデル動物であるAkp2-/-マウスに、アスホターゼ アルファ（遺伝子組換え）を出生時から生後15日目まで予防的投与したとき、骨石灰化異常及び成長の改善が認められた7）。また、出生時から生後43〜52日目まで予防的投与したとき、生存期間の改善が認められた8）。
治療的投与
- Akp2-/-マウスに、アスホターゼ アルファ（遺伝子組換え）を生後15日目から43日目まで治療的投与したとき、骨石灰化異常、成長及び生存期間の改善が認められた9）。
有効成分に関する理化学的知見
一般名：
- アスホターゼ アルファ（遺伝子組換え）
Asfotase Alfa（Genetical Recombination）
本 質：
- アスホターゼ アルファは、遺伝子組換え融合糖タンパク質であり、1〜485番目はヒト組織非特異型アルカリホスファターゼの触媒ドメイン、488〜714番目はヒトIgG1のFcドメインに相当し、C末端に10個のアスパラギン酸残基が結合している。アスホターゼ アルファは、チャイニーズハムスター卵巣細胞から産生される。アスホターゼ アルファは、726個のアミノ酸残基からなるサブユニット2個から構成される糖タンパク質（分子量：約180,000）である。
★リンクテーブル★
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- 関
- 及ぶ、範囲、飛程、わたる