アスホターゼアルファ

ストレンジック

UpToDate Contents

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• 1. 骨軟化症の臨床症状、診断、および治療clinical manifestations diagnosis and treatment of osteomalacia [show details]
  …hypophosphatasia, there have been few treatment options. However, enzyme replacement therapy (asfotase alfa) for perinatal, infantile, and juvenile-onset hypophosphatasia became available in October 2015 …
• 2. 小児における歯周病：関連する全身疾患periodontal disease in children associated systemic conditions [show details]
  …phosphoethanolamine . Enzyme replacement therapy (asfotase alfa) is available for perinatal/infantile- and juvenile-onset hypophosphatasia . Asfotase alfa is administered by subcutaneous injection three…

Japanese Journal

• 症例報告 重症低ホスファターゼ症に対する酵素補充療法後の臨床経過

• 浅沼 秀臣,小杉 陽祐,石井 玲,鎌崎 穂高
• 日本小児科学会雑誌 = The journal of the Japan Pediatric Society 122(3), 656-663, 2018-03
• NAID 40021513266

Related Links

• 医療用医薬品 : ストレンジック - KEGG

通常、アスホターゼ　アルファ（遺伝子組換え）として、1回1mg/kgを週6回、又は1回2mg/kgを週3回皮下投与する。

• 報道関係者の皆さま| アレクシオン ファーマ - Alexion Pharma GK

2015年7月6日、ストレンジック（アスホターゼ アルファ）が低ホスファターゼ症（HPP)治療薬として日本で世界初の製造販売承認を取得

• KEGG DRUG: アスホターゼアルファ

D10595 アスホターゼアルファ (遺伝子組換え) (JAN) 日本の新薬 [jp08318.html] 新有効成分含有医薬品 D10595 日本・米国・欧州の新薬 [jp08328.html] 日米欧での承認状況 D10595 ゲノムバイオマーカー [jp08341.html] ...

Japan Pharmaceutical Reference

薬効分類名

• 低ホスファターゼ症治療剤

販売名

ストレンジック皮下注12mg/0.3mL

組成

有効成分：1バイアル中

• アスホターゼ　アルファ（遺伝子組換え）^注）　12mg
  注）本剤は遺伝子組換え技術によりチャイニーズハムスター卵巣細胞を用いて製造される。

添加物

• 塩化ナトリウム　2.63mg
  リン酸水素二ナトリウム七水和物　1.65mg
  リン酸二水素ナトリウム一水和物　0.19mg

効能または効果

• 低ホスファターゼ症

• 通常、アスホターゼ　アルファ（遺伝子組換え）として、1回1mg/kgを週6回、又は1回2mg/kgを週3回皮下投与する。なお、患者の状態に応じて、適宜減量する。

• 注射部位1ヵ所あたりの最大投与液量は、1mLとすること。
• 注射部位反応が報告されているので、投与毎に注射部位を変えること。

重大な副作用

低カルシウム血症：

         （4.2％）

• 低カルシウム血症があらわれることがあるので、観察を十分に行い、異常が認められた場合には投与を中止するなど、適切な処置を行うこと（「重要な基本的注意」の項参照）。

薬効薬理

作用機序

• 低ホスファターゼ症は、組織非特異型アルカリホスファターゼ（TNSALP）の遺伝子変異による遺伝子疾患である。TNSALP活性が低下することにより、無機ピロリン酸（PPi）及びピリドキサール-5'-リン酸塩（PLP）等の生体内基質が蓄積し、骨石灰化障害、呼吸不全及び痙攣発作等の症状を呈する^6）。本剤は、ヒトTNSALPの触媒領域にヒト免疫グロブリン（Ig）G1のFc領域及びデカアスパラギン酸ペプチドを付加させた糖タンパク質である。本剤は、主に骨組織において骨石灰化を阻害するPPiを分解し、産生した無機リン酸（Pi）がカルシウムとともにハイドロキシアパタイトを生成することにより、骨石灰化を促進する。

予防的投与

• 低ホスファターゼ症モデル動物であるAkp2^-/-マウスに、アスホターゼ　アルファ（遺伝子組換え）を出生時から生後15日目まで予防的投与したとき、骨石灰化異常及び成長の改善が認められた^7）。また、出生時から生後43〜52日目まで予防的投与したとき、生存期間の改善が認められた^8）。

治療的投与

• Akp2^-/-マウスに、アスホターゼ　アルファ（遺伝子組換え）を生後15日目から43日目まで治療的投与したとき、骨石灰化異常、成長及び生存期間の改善が認められた^9）。

有効成分に関する理化学的知見

一般名：

• アスホターゼ　アルファ（遺伝子組換え）
  Asfotase Alfa（Genetical Recombination）

本　質：

• アスホターゼ　アルファは、遺伝子組換え融合糖タンパク質であり、1〜485番目はヒト組織非特異型アルカリホスファターゼの触媒ドメイン、488〜714番目はヒトIgG1のFcドメインに相当し、C末端に10個のアスパラギン酸残基が結合している。アスホターゼ　アルファは、チャイニーズハムスター卵巣細胞から産生される。アスホターゼ　アルファは、726個のアミノ酸残基からなるサブユニット2個から構成される糖タンパク質（分子量：約180,000）である。

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商品名

• ストレンジック

会社名

• アレクシオン　ファーマ

成分

• アスホターゼアルファ

薬効分類

• 低ホスファターゼ症治療剤

薬効

• 低ホスファターゼ症を効能・効果とする新有効成分含有医薬品

【希少疾病用医薬品】

「アルファ」

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英

(Greek)alpha、(Greek)alfa

関

α