UpToDate Contents
全文を閲覧するには購読必要です。 To read the full text you will need to subscribe.
- 1. フェニルケトン尿症の概要 overview of phenylketonuria
Japanese Journal
- テトラヒドロビオプテリン(BH_4)反応性高フェニルアラニン血症に対する天然型BH_4製剤塩酸サプロプテリンの適正使用に関する暫定指針
- 大浦 敏博,新宅 治夫,高柳 正樹,呉 繁夫,大和田 操,松原 洋一,芳野 信,岡野 善行,伊藤 哲哉,奥山 虎之,中村 公俊,松尾 雅文,遠藤 文夫
- 日本小児科学会雑誌 113(3), 649-653, 2009-03-01
- NAID 10025168957
Related Links
- ビオプテンとは?サプロプテリンの効能,副作用等を説明,ジェネリックや薬価も調べ られる(おくすり110番:薬事典版)
Related Pictures
Japan Pharmaceutical Reference
薬効分類名
- 天然型テトラヒドロビオプテリン製剤
販売名
ビオプテン顆粒２．５％
組成
- 1包(0.4g)中に次の成分を含有
有効成分
- サプロプテリン塩酸塩 10mg
添加物
- D-マンニトール、ヒドロキシプロピルセルロース、ポビドン、アスコルビン酸、L-システイン塩酸塩、黄色5号、香料
効能または効果
ジヒドロビオプテリン合成酵素欠損、ジヒドロプテリジン還元酵素欠損に基づく高フェニルアラニン血症(異型高フェニルアラニン血症)における血清フェニルアラニン値の低下
テトラヒドロビオプテリン反応性フェニルアラニン水酸化酵素欠損に基づく高フェニルアラニン血症(テトラヒドロビオプテリン反応性高フェニルアラニン血症)における血清フェニルアラニン値の低下
異型高フェニルアラニン血症
- 本剤は、確定診断によりジヒドロビオプテリン合成酵素欠損症、ジヒドロプテリジン還元酵素欠損症に特定されたものに投与すること。
テトラヒドロビオプテリン反応性高フェニルアラニン血症
- 本剤は、テトラヒドロビオプテリン負荷試験等による鑑別診断にて、テトラヒドロビオプテリン反応性高フェニルアラニン血症と特定されたものに投与すること。
1. 異型高フェニルアラニン血症
- 通常、サプロプテリン塩酸塩として1日2〜5mg/kgを1〜3回に分割経口投与するが、血清フェニルアラニン値が正常域に維持される用量をもって、有効維持量とする。
2. テトラヒドロビオプテリン反応性高フェニルアラニン血症
- 通常、サプロプテリン塩酸塩として1日10mg/kg(1〜3回に分割経口投与)から投与を開始し、臨床症状等の観察を行いながら、年齢に相応した血清フェニルアラニン値の目標値に維持される用量をもって、有効維持量とする。
テトラヒドロビオプテリン反応性高フェニルアラニン血症
- 原則として1日20mg/kgを超える投与は行わないこと。［1日20mg/kgを超える使用経験は少ない］
- 公表されている治療指針の年齢に相応した血清フェニルアラニン値の維持範囲を治療の目標値とすること1)。
慎重投与
- 重篤な脳器質障害、てんかん、痙攣発作等のある患者［失神発作、痙攣の発現、痙攣発作回数の増加が認められている。］
- 低出生体重児、新生児、乳児(「小児等への投与」の項参照)
- 重篤な肝障害のある患者［AST(GOT)、ALT(GPT)等の上昇が認められている。］
- 薬物アレルギーのある患者
- 食事摂取不良等により栄養状態が不良の患者［使用経験が少ない。］
薬効薬理
異型高フェニルアラニン血症モデルに対する作用
- ラットの異型高フェニルアラニン血症モデルにサプロプテリン塩酸塩を経口投与したとき、上昇していた血中フェニルアラニン値が正常化した8)。
- 妊娠後期のモルモットの異型高フェニルアラニン血症モデルにサプロプテリン塩酸塩を経口投与したとき、母獣及び胎児の上昇していた血中フェニルアラニン値が低下した9)。
脳内ドーパミン、セロトニン生合成に及ぼす影響
- ラットの脳室内に投与したとき、脳内ドーパミン、セロトニンの含量が用量に比例して増加することが報告されている10)。
有効成分に関する理化学的知見
一般名
- サプロプテリン塩酸塩(Sapropterin Hydrochloride)
化学名
- (R )-2-amino-6-［(1R , 2S )-1, 2-dihydroxypropyl］-5, 6, 7, 8-tetrahydro-4(3H )-pteridinone dihydrochloride
分子式
- C9H15N5O3・2HCl
分子量
- 314.17
性状
- 白色の結晶又は結晶性の粉末である。
水に極めて溶けやすく、メタノール及びエタノール(95)にやや溶けにくく、ジエチルエーテルにほとんど溶けない。
融点
- 235〜244℃(分解)
★リンクテーブル★
| リンク元 | 「sapropterin」 |
| 関連記事 | 「リン」「プテリン」「プロ」 |
「sapropterin」
「リン」
分子量
- 30.973762 u (wikipedia)
- 単体で化合物としてはP4、淡黄色を帯びた半透明の固体、所謂黄リンで毒性が高い。分子量124.08。
基準値
- 血清中のリンおよびリン化合物(リン酸イオンなどとして存在)を無機リン(P)として定量した値。
- (serum)phosphorus, inorganic 2.5–4.3 mg/dL(HIM.Appendix)
- 2.5-4.5 mg/dL (QB)
代謝
- リンは経口的に摂取され、小腸から吸収され、細胞内に取り込まれる。
- 骨形成とともに骨に取り込まれる。
- 腎より排泄される。
尿細管での分泌・再吸収
| 近位尿細管 | 70% |
| 遠位尿細管 | 20% |
- 排泄：10%
尿細管における再吸収の調節要素
- パラサイロイドホルモン PTH：排泄↑
- カルシトニン：吸収↑
- ビタミンD：吸収↑
臨床検査
- 無機リンとして定量される。
- 血清や尿(蓄尿)で定量される。
基準範囲
血清
- 基準範囲：2.5-4.5mg/dL
- 小児：4-7mg/dL
- 閉経後女性は一般集団より0.3mg/dL高値となる
尿
- 基準範囲：1g/日
測定値に影響を与える要因
- 食事。食前に測定するのが好ましい。
臨床関連
参考
- 1. wikiepdia
「プテリン」
- 英
- pterin
- 関
- 葉酸、テトラヒドロビオプテリン(THB)
- 補酵素として働くテトラヒドロビオプテリンの材料となる。
- グアニン三リン酸から合成される
「プロ」
- 英
- pro