ミグルスタット

出典: meddic

miglustat
ブレーザベスZavesca
ゴーシェ病グルコシルセラミド
他に分類されない代謝性医薬品


  • (グルコシルセラミド合成酵素阻害薬;I型ゴーシェ病治療
  • a rarely used miscellaneous agent.

indications This drug is used to treat adults with mild to moderate type 1 Gaucher disease. contraindications Pregnancy and known hypersensitivity to this drug prohibit its use. Mosby's Medical Dictionary, 8th edition.

[display]http://en.wikipedia.org/wiki/Miglustat
[display]http://www1.actelion.com/en/scientists/development-pipeline/phase-4/miglustat-zavesca.page


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2012年2月28日 ... Q:ミグルスタットについて. A:ミグルスタット(miglustat)は、軽症のゴーシェ病I型の治療 に使われる経口、基質抑制療法治療薬。商品名はザベスカ(Zavesca)で[アクテリオン ファーマシューティカルズジャパン株式会社]、国内未発売薬である。
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先読みゴーシェ病」「グルコシルセラミド

ゴーシェ病」

  [★]

Gaucher disease, Gaucher's disease
グルコシルセラミドーシス glucosyl ceramidosisGaucher病
リピドーシス lipidosisリソソーム蓄積症スフィンゴ脂質蓄積症リソソーム病
  • 表:HIM.2452
  • first aid step1 2006 p.99
グルコセレブロシド(グルコシルセラミド)--(×グルコセレブロシダーゼ)-→セラミド + グルコース

概念

病型

  • I型(成人型, 慢性非神経型)
  • II型(乳児型, 急性神経障害型)
  • III型(若年型, 亜急性神経型)

遺伝形式

病変形成&病理

  • 網内系(肝臓、脾臓、骨髄、リンパ節)にGaucher細胞を認める(PAS陽性)

症候

  • 主徴:肝脾腫、貧血、骨痛、出血傾向
  • 肝脾腫、大腿骨無菌性壊死、皮膚色素沈着、脳神経症状。
hepatosplenomegaly, aseptic necrosis of femur, bone crises, Gaucher’s cells (macrophages) (first aid step1 p.99)

I型

  • 神経症状を伴わない
  • 肝脾腫、貧血、骨症状

II型

  • 乳児期に発症し、急激に進行。
  • 肝脾腫
  • 身体発達:遅延?
  • 神経症状:痙攣、後弓反張、咽頭痙攣
  • 精神症状:知能障害、精神発達遅滞?
  • 予後:
  • 6ヶ月までに発症。
  • 予後は2年程度

III型

  • 肝脾腫に加え神経症状を伴うが、その発症は2型に比べて遅く、神経症状の程度も進行も緩徐。

検査

  • 血算
  • 汎血球減少
  • 肝生検
  • ゴーシェ細胞(肝臓、脾臓、骨髄、リンパ節に見られる。PAS陽性の巨大細胞)



グルコシルセラミド」

  [★]

glucosylceramide
グルコセレブロシド





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